Nuevos estudios pre-clínicos muestran resultados terapéuticos duraderos del silenciamiento de la alfa-synuclein gen cuando los pequeños RNAs de interferencia (siRNAs), las moléculas que median el RNAi, son administrados por entrega directa a la CNS en ratones.
Se cree que Alfa-synuclein desempeña un papel central en el desarrollo de la enfermedad de Parkinson, donde la acumulación de exceso de proteina alfa-synuclein se ha asociado con la causa y / o desarrollo de la enfermedad.
"Estos nuevos datos se suman a un creciente cuerpo de conocimientos sobre las aplicaciones de las terapias RNAi para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas", dijo David Bumcrot, Ph.D., Director de Investigación en ALNYLAM. "Los expertos creen que la reducción de los niveles de alfa-synuclein en el cerebro puede ralentizar o incluso detener la progresión de la enfermedad de Parkinson y sus síntomas asociados. Hasta la fecha, ningun medicamento ha sido capaz de reducir los niveles de alfa-synuclein en el cerebro.
Nuevos enfoques, como RNAi puede allanar el camino para nuevos medicamentos modificadores de la enfermedad para la enfermedad de Parkinson basadas en la administración directa de siRNAs al sistema nervioso central de los pacientes con esta debilitante e incurable enfermedad. "
Los datos publicados (Lewis et al. Moleculares Neurodegeneración 2008, 3:19 doi: 10.1186/1750-1326-3-19) demostraron que modificando químicamente siRNAs orientados a la alfa-synuclein ha dado lugar a importantes y duraderas silenciamiento del gen en ratones.
Aproximadamente un 70% de reducción en los niveles de alfa-synuclein se observó en los ratones tratados, en comparación con los controles. Los resultados también mostraron que el silenciamiento de los alfa-synuclein debido a RNAi duró hasta tres semanas y que el efecto no se limita a la la zona de la entrega.
En estos estudios preliminares, el synuclein-siRNA específicos resultó ser bien tolerada en el cerebro después de la administración directa CNS.
Estos resultados sugieren que las terapias RNAi puede llegar a ser útil en la reducción del exceso de alfa-synuclein en pacientes con enfermedad de Parkinson.
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Resumen del articulo "Alnylam And Collaborators Publish New Pre-Clinical Research On Therapeutic Silencing Of Key Gene Implicated In Parkinson's Disease"
Articulo original en Medical News Today
Traducción: MyOnwArcadia