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Nuevos avances para controlar la acumulación de alfa-sinucleína

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. y sus colaboradores en el Instituto del Parkinson y la Clínica Mayo han publicado los resultados de nuevas investigaciones en la revista Public Library of Science (PLoS). Los nuevos datos muestran el silenciamiento efectivo del gen de la alfa-sinucleína, con una terapia de RNAi administrada directamente a la sustancia negra en el sistema nervioso central (SNC) de unos primates no humanos. La alfa-sinucleína se cree que juega un papel central en el desarrollo de la enfermedad de Parkinson, donde parece que la acumulación en exceso de la proteína alfa-sinucleína en la sustancia negra es asociada con la causa y / o progresión de la enfermedad.

"Estos nuevos resultados agregan a un conjunto creciente de datos sobre las aplicaciones de la terapia de RNAi para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas, como la enfermedad de Parkinson. De hecho, la entrega directa de la terapia de RNAi en el SNC representa un componente importante de nuestra estrategia global de desarrollo de productos ", dijo David Bumcrot, Ph.D., Director de Investigación de Alnylam. "Seguimos comprometidos con el avance de esta modalidad terapéutica prometedora para los pacientes."

Los datos publicados (McCormack et al. PloS ONE, 5: e12122, 2010) demuestran que la entrega directa de siRNAs químicamente modificada específica para la alfa-sinucleína resultó significativamente eficaz en el silenciamiento del gen diana en la sustancia negra del cerebro de primates no humanos .

Una supresión significativa 40-50% de los ARNm de la alfa-sinucleína y los niveles de la proteína se observaron en los animales tratados, en comparación con los controles. En estos estudios preliminares, la siRNA resultó ser bien tolerada después de la administración directa del SNC, sin complicaciones ni se observaron efectos adversos, incluyendo la ausencia de la activación microglial detectables o cambio en el número de neuronas dopaminérgicas. Estos resultados sugieren que la terapia de RNAi puede ser útil en la reducción de la carga patógena de la alfa-sinucleína en pacientes con enfermedad de Parkinson.

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