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Investigamos con células madre humanas que depositamos en el cerebro de ratones

Los científicos se están volcando en el uso de las células madre, más que para terapia génica, como herramientas para adentrarse en el conocimiento de las enfermedades y desarrollar así nuevos tratamientos. «Queremos saber qué ocurre en estas células para que degeneren en una enfermedad», asegura Lorenz Studer, científico del Memorial Sloan Kettering Cancer Center de Nueva York, referente mundial en la investigación con células madre, quien ha compartido una jornada de trabajo en Miramón con sus colegas guipuzcoanos de Inbiomed.
- Hay un dato de sus investigaciones que llama la atención: el traslado de células humanas al cerebro de ratones.
- Forma parte de una de las líneas de investigación que estamos desarrollando en Nueva York. Intentamos crear un modelo de tumor cerebral con el fin de conocer todo el proceso que conduce a la enfermedad. Comenzamos a investigar sólo con ratones, pero vimos que los oncogenes que producen la transformación de las neuronas en células cancerígenas son diferentes, muy diferentes. Así que optamos por trasladar células madre humanas al cerebro del ratón y observar allí el mecanismo de transformación. Esto nos permitirá a su vez buscar nuevas terapias.

- ¿En qué medida el sueño de generar órganos o incluso producirlos enteramente en el laboratorio comienza a ser realidad?
- Conseguir células especializadas desde células madre es ya una realidad. Hacer órganos, en cambio, requiere integrar diferentes tipos de células y eso vamos a conseguirlo en una próxima etapa. En los próximos cinco años seremos capaces de crear casi todas las células en laboratorio y a partir de ahí, órganos.

- En esta visita a Gipuzkoa ha mantenido un encuentro con enfermos de Parkinson. ¿Es posible transmitir un mensaje de esperanza?-
- Es posible. Hay tres motivos para ello. Por una parte, ahora tenemos la posibilidad de utilizar las células madre para crear modelos de la enfermedad que nos permitan llegar a entenderla. Queremos saber qué está pasando en las neuronas, o en otras células, para que degeneren en la enfermedad. Es más, podemos coger las células de los propios pacientes de Parkinson, trasformarlas en pluripotentes (células madre), estudiar cómo evolucionan e identificar qué es lo que va mal en ellas para que cause la enfermedad. De esta forma es más fácil encontrar nuevos fármacos o procedimientos que permitan detener la enfermedad.

- ¿Los otros motivos de esperanza?
- En el caso del Parkinson, de las células madre podemos derivar neuronas dopaminérgicas (son las neuronas cuya destrucción provoca la enfermedad) que se puedan utilizar para reemplazar a las ausentes. Cuando el paciente llega al neurólogo ya ha perdido más del 50% de estas neuronas; si pretendemos una recuperación funcional total del enfermo tendremos que reemplazar estas neuronas perdidas. Y el tercer motivo de esperanza es que podemos utilizar las células madre para entender el desarrollo normal de las neuronas en el cerebro.

- ¿Los pacientes de Parkinson actuales verán la aplicación de los tratamientos?
- Sí, hay alguna posibilidad de que vean algo, sobre todo en lo relativo a fármacos que ya están aprobados para otras indicaciones. Puede ser que un antiinflamatorio, por ejemplo, indicado para otras enfermedades sea testado en un modelo in vitro y resulte eficaz también para el Parkinson. Como ya está probado clínicamente, su aplicación sería muy rápida. Respecto a la terapia celular, estamos cerca de conseguir neuronas dopaminérgicas que puedan ser realmente utilizadas para reemplazar a las perdidas, pero todavía nos faltan algunos pasos. No obstante, cuando lo logremos tendremos que pasar por un proceso de calidad clínica que retrasaría otros cinco años la aplicación.

- Son tantas las expectativas que despierta la terapia celular que vista desde fuera parece que el proceso está ralentizándose.
- Lo que hay es un cambio en la investigación con las células madre. Inicialmente, el 80% de los estudios se encauzaban por la medicina regenerativa y el 20% restante, por la creación de modelos de enfermedad, pero en los últimos dos años se ha invertido la tendencia. Ahora el mayor peso de la investigación está volcado en los modelos de enfermedad; la parte de la medicina regenerativa ha quedado relegada. Puede que este nuevo interés no sea muy fácil de vender al público y por eso quizá parece que la investigación se ha ralentizado. Pero a la larga los beneficios de este cambio para el paciente van a ser mucho mayores. Entender la enfermedad, actuar con células del propio paciente, poder probar los fármacos precisamente en esas células es una opción que abre grandes expectativas.

- ¿Cuáles son las células que ofrecen más posibilidades: las embrionarias, las adultas o la vía de reprogramación celular -se reprograman simples células de la piel o el cabello a estadios prácticamente similares a los de las células madre-?
- Depende de para qué. Para trastornos hematopoyéticos, la mejor opción son las células madre adultas de la médula; sin embargo, para trastornos como Parkinson las células madre adultas no han sido capaces de producir las neuronas dopaminérgicas y necesitamos células madre embrionarias o reprogramadas. Para terapia celular, la mejor elección son las embrionarias. Y para hacer modelos de enfermedad, lo más adecuado son las células reprogramadas. Esto es lo que pienso ahora, pero puede que dentro de unos años todo cambie.

- Se dice que la investigación con células madre en estos momentos no interesa demasiado a los laboratorios y todos los esfuerzos en este ámbito los están desarrollando las fundaciones.
- Desde hace un año aproximadamente todo está cambiando. Antes era muy difícil que las grandes farmacéuticas se interesaran por las células madre, pero desde que han visto las posibilidades de las células reprogramadas están comenzando a contemplar esta opción. Les cuesta muchísimo dinero, alrededor de 500 millones de dólares, llegar desde la molécula que promete hasta el producto final, y necesitan agilizar el desarrollo, una posibilidad que les ofrece el testado con células reprogramadas. Sin embargo, en la medicina regenerativa ciertamente no están demasiado interesados porque no hay dinero detrás.

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