De la piel del enfermo a modelos de investigación en el laboratorio

Viernes, 08 Agosto 2008

Parkinson blog - Investigación Parkinson

Actualizado jueves 07/08/2008 20:22 (CET)

ÁNGELES LÓPEZ

MADRID.- Son sólo unas células recogidas de la piel de unos pocos pacientes. Sin embargo, gracias a que han sido reprogramadas para devolverlas a un estadio primitivo, similar al de las células madre embrionarias, podrán utilizarse como modelo de estudio de 10 enfermedades genéticas como el síndrome de Down o el Parkinson.

Durante años, los investigadores han cultivado células humanas en el laboratorio para intentar imitar diferentes enfermedades genéticas, pero las técnicas disponibles presentaban defectos significativos. Las células que se obtenían de los pacientes tienen una vida muy limitada, lo que reduce el tipo de investigación con ellas. Por eso, en muchas ocasiones se recurre a experimentos con animales, como los ratones. Sin embargo, la fisiología de estos roedores y otros modelos con seres vivos no siempre se corresponde con la humana y no sirve para estudiar ciertos trastornos.

Hace unas semanas, investigadores estadounidenses mostraban cómo, por primera vez, habían conseguido neuronas a partir de células de la piel de una paciente con esclerosis lateral amiotrófica. Como explicaban esos expertos, la enfermedad podría estudiarse mejor al contar con neuronas que, genéticamente, estaban predestinadas a desarrollar ese trastorno. Así, se puede ver la evolución de estas células en una placa de laboratorio.

Algo parecido es lo que ha conseguido un grupo de científicos dirigidos por George Q. Daley, del Howard Hughes Medical Institute, y cuyos datos publica la revista 'Cell'. Estos expertos consiguieron células de la piel de nueve personas y de la médula de otro sujeto, para posteriormente reprogramarlas, con la técnica de Yamanaka, y obtener líneas celulares similares a las células madre embrionarias (iPS, siglas en inglés). Todos los participantes, cuya edad oscilaba entre el mes y los 57 años, presentaban una enfermedad originada por una alteración genética.

Herramienta de investigación

"Queríamos producir un gran número de modelos de enfermedades para nosotros, nuestros colaboradores y la comunidad científica que trabaja con células madre con el objetivo de acelerar la investigación", explica Daley. "Estas nuevas líneas son herramientas muy valiosas porque abordan el origen de las enfermedades. Nuestro trabajo es sólo el comienzo para el estudio de miles de patologías en una placa de Petri", declara.

Mediante la inserción de cuatro factores de crecimiento, los investigadores lograron reprogramar las células adultas y convertirlas en células 'bebé' capaces de convertirse en cualquier otro tipo de células. De esta manera, consiguieron 20 líneas (cultivos de células) pluripotentes pero con los mismos errores genéticos que contribuyeron a que cada uno de los pacientes desarrollara una de las siguientes enfermedades: Parkinson, diabetes tipo 1, enfermedad de Huntington, síndrome de Down, inmunodeficiencia combinada severa (niños 'burbuja'), síndrome de Lesch-Nyhan, enfermedad de Gaucher, síndrome de Shwachman-Diamons y dos formas de distrofia muscular.

"La falta de modelos accesibles de tejidos normales y patológicos ha hecho que muchas e importantes cuestiones sobre el desarrollo humano y la patogénesis [causa y formación] de enfermedades sean inaccesibles", explican los autores. El trabajo de ahora, la obtención de líneas celulares pluripotentes de pacientes con trastornos de un único gen, "nos permitirá conseguir modelos de miles de patologías utilizando las técnicas clásicas de cultivos celulares, y es una oportunidad para reparar los defectos genéticos".

El Instituto Harvard Stem Cell (IHSC) ha puesto en marcha una serie de recursos para establecer un centro en el que producir líneas celulares específicas de una enfermedad, con el propósito de ponerlas a disposición de la comunidad biomédica para su investigación. "Tenemos buenas razones para pensar que será posible encontrar nuevos tratamientos, y finalmente fármacos, para retrasar o incluso parar el curso de una serie de patologías. En los próximos años, este estudio será visto como una puerta abierta a una nueva forma de desarrollar terapias", explica Doug Melton del IHSC.