Neurologix, Inc., ha anunciado hoy los resultados positivos en un ensayo de fase 2 de su investigación de terapia génica para la enfermedad de Parkinson (EP) avanzada, NLX-P101. Los participantes del estudio que recibieron NLX-P101 experimentaron mejoras estadísticamente y clínicamente significativas en las puntuaciones de la función motor sin medicamento en comparación con los sujetos de control que recibieron cirugía falsa.
En el ensayo, estos beneficios fueron observados al cabo de un mes y continuaron prácticamente invariables durante todo el periodo de estudio de seis meses. Los resultados también demostraron un perfil de seguridad positivo para NLX-P101, sin los efectos adversos graves relacionados con la terapia génica o con el procedimiento quirúrgico. Los pacientes reclutados en el ensayo tenían EP de moderada a avanzada y no respondian adecuadamente a las terapias actuales.
Neurologix, Inc., es una compañía biotecnológica dedicada al descubrimiento, desarrollo y comercialización de terapias génicas para los trastornos graves en el cerebro y el sistema nervioso central (SNC). La investigación Neurologix de AAV (virus adeno-asociado) la terapia génica de vectores, NLX-P101, es un nuevo enfoque no dopaminérgico que utiliza un gen inhibidor (decarboxilasa del ácido glutámico o "TAG") para alterar selectivamente los circuitos neuronales afectados en la EP y, por lo tanto, normalizar la fisiología cerebral. La tecnología Neurologix es la única estrategia de terapia génica, actualmente en desarrollo que no pasa por el sistema de la dopamina.
"Estamos muy contentos de que años de investigación por nuestro grupo con la tecnología de vector de transferencia de genes AAV ha dado lugar a un resultado sin precedentes de una mejoría estadísticamente significativa en un estudio doble ciego, controlado con placebo de la terapia génica para cualquier trastorno neurológico", dijo Michael G. Kaplitt, MD, PhD, científico co-fundador de Neurologix, Inc., un neurocirujano, Nueva York-Presbyterian Hospital / Weill Cornell Medical Center y Profesor Asociado y Vicepresidente de Investigación, Departamento de Cirugía Neurológica, Weill Cornell Medical College. "Ahora tenemos evidencia científica sólida para apoyar NLX-P101 como un tratamiento importante, el potencial de esta devastadora enfermedad."