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Terapia genética experimental para la enfermedad de Parkinson

763125Imagine unos científicos escondiendo un código genético en el interior de un virus y luego utilizar ese virus para infectar el cerebro.El objetivo: esencialmente desprogramar la enfermedad de Parkinson. La idea no es una exageración y, de hecho, la terapia experimental se está realizando en el área de la Bahía de San Francisco.

De 60 años de edad, Leonard Ke de San Francisco es uno de los pioneros de la medicina. Su odisea comenzó en la década de 1990 cuando Leonard formaba parte de un equipo de ciclismo.

Durante una carrera, notó un sintoma extraño. Ke recuerda: "me di cuenta de que estaba teniendo problemas con mi pierna derecha".

Su pierna de repente se quedó parada. Este problema condujo a un diagnóstico aterrador. Leonard tenía la enfermedad de Parkinson, un trastorno neurológico degenerativo.

"Esta es una enfermedad progresiva. Que tiende a empeorar con el tiempo", explicó el Dr. Michael Aminoff, neurofisiólogo e investigador de la UCSF Medical Center.

Con la enfermedad de Parkinson, ciertas células cerebrales dejan de hacer un producto químico esencial llamado dopamina. Sin la dopamina, se pierde el control sobre cómo se mueve. No hay cura.

Con el empeoramiento de la enfermedad, Ke decidió tomar un riesgo. Se incorporó un nuevo equipo de diez personas. Cada uno de ellos era un paciente diagnosticado con Parkinson. Y cada uno de estos diez pacientes fueron sometidos a un tratamiento experimental de la UCSF.

El nombre oficial es AAV-terapia génica hAADC e implica tomar pequeños trozos de ADN, una versión de modificada de un gen humano, y ocultar dicho gen dentro de un virus inofensivo. El gen ha sido diseñado para ayudar a las neuronas a producir dopamina de nuevo.

"Esas células se encuentran en una parte del cerebro donde están involucradas con el control del movimiento. Tenemos que introducir el gen en el cerebro, en las células", explicó Aminoff.

Neurocirujano e investigador Dr. Krystof Bankiewicz de la UCSF ha descubierto cómo. De hecho, él desarrolló la tecnología actual.

En primer lugar, los cirujanos taladran un agujero en la cabeza del paciente. Luego, utilizando equipos de alta tecnología y herramientas de nueva invención, entregan la terapia génica experimental profundamente y precisamente en la región del cerebro que controla el movimiento.

Bankiewicz dijo, "Podemos ver en tiempo real, ver a dónde va, y así tener un control absoluto sobre ella."

Una vez allí, el gen del virus empieza a trabajar. Aminoff explicó: "Técnicamente estamos infectando el cerebro, ciertas células cerebrales."

Cuando el virus infecta las células, les entrega su carga genética. El virus muere. El nuevo gen no.

"Una vez introducido, no se puede eliminar", dijo Aminoff.

"Eso es lo que hace que existan riesgos", agregó Bankiewicz ", pero si las cosas van bien, es muy gratificante, porque, usted puede corregir el déficit para siempre".

Aminoff mostró CBS 5 HealthWatch la prueba de que el nuevo tratamiento está funcionando. Se muestran dos exploraciones del cerebro: una tomada antes del tratamiento y el otro tomada seis meses después.

El último análisis muestra un aumento en las zonas rojas y amarillas que indican que el gen se activa, y que el cerebro se está recuperando para hacer más dopamina.

En cuanto a Leonard Ke, sintió un beneficio inmediato al día siguiente del procedimiento. El efecto se prolongó durante casi tres años.

"Estoy realmente encantado con el resultado", dijo.

Sin embargo, Ke ha desarrollado síntomas nuevos, incluyendo un tartamudeo y la dificultad con el equilibrio. La enfermedad de Leonard, que continúa empeorando, podría estar invalidando los efectos de la terapia. Aun así, este ensayo clínico puede dar pistas nuevas para los científicos.

Bankiewicz dijo, "nos dice ahora la forma de llevarlo adelante".

Aminoff espera que con la futura labor que "puede ser posible retardar o detener la enfermedad, o incluso potencialmente revertirla."

En cuanto a Ke, sus exploraciones muestran cómo el nuevo gen en su cerebro sigue funcionando. Que se alegra de que tomó el riesgo. Dijo que lo volvería a hacer, no sólo para aliviar sus síntomas, sino para ayudar a los científicos poner fin al Parkinson.

(© MMX, la CBS Broadcasting Inc. Todos los derechos reservados.)

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