He visto bastantes falsos amaneceres de nuevos avances en Parkinson como para tener la vista cansada - y con razón.
Las personas con Parkinson han vivido con el mismo puñado de medicamentos durante demasiado tiempo; Nuestra mejor terapia farmacológica, la levodopa, tiene 50 años. Aparte de un puñado de otros farmacos (agonistas de la dopamina o inhibidores del metabolismo de la dopamina), esto es lo que hay.
Estos son medicamentos para tratar los síntomas, pero ninguno que ralentice la progresión de la enfermedad subyacente. Tal descubrimiento sería considerado como encontrar el santo grial de la terapia de Parkinson.
Tratar los síntomas está bien, pero con el tiempo los medicamentos ya no pueden enmascarar la neurodegeneración subyacente. En ese momento nuestras opciones de tratamiento comienzan a escasear.
Esta es la situación, por lo menos hasta ahora. La publicación hace unos días en The Lancet del grupo del Profesor Tom Foltynie en el University College London [1] examinó el efecto del suministro una vez por semana de Exenatide, un fármaco derivado de la saliva del monstruo de Gila (un lagarto, no estoy bromeando) sobre los síntomas motores en los pacientes de Parkinson . Encontraron una diferencia sustancial y significativa que superó el período de tratamiento de tres meses.
Este hallazgo es notable por dos razones. En primer lugar, los primeros datos indican que la velocidad de progresión del Parkinson puede ser ralentizada. La importancia de la cual no puede ser exagerada. Nada hasta este punto (y podemos discutir los datos sobre el efecto de la rasagilina hasta el final de los tiempos) ha demostrado evidencias de modificación de la enfermedad. Los autores del documento son cautelosos al hacer tal afirmación; Los datos son, no obstante, emocionantes.
Por supuesto, estamos acostumbrados al bombo mediático, pero esto es algo muy diferente. Este es un ensayo clínico controlado con placebo de un fármaco en seres humanos. Se trata de datos con relevancia directa para la comunidad de pacientes más amplia. No necesitamos extrapolar. No necesitamos exagerar la esperanza. Los resultados son claros. Estoy tan cansado como un científico.Lo he visto tantas veces antes. Pero estoy este nuevo conjunto de datos me ha convencido. Creo que esta es probablemente la primera evidencia de la modificación de la enfermedad.
La segunda razón por la que este fue un estudio notable es, en muchos aspectos, igualmente emocionante. Este no es el ensayo de un número de código de compuesto XYZ 123 en la etapa inicial del ciclo de desarrollo que puede durar de 10 a 15 años. La exenatida es un medicamento que ya está comercializado. Es un fármaco para la diabetes que ha sido probado para el Parkinson.
¿Porque es esto importante? Es importante porque ya sabemos que la medicación es, en términos generales, segura. (Debo en este momento probablemente insertar una advertencia larga sobre el significado de "seguro" porque, en última instancia, nada es absolutamente seguro.) Se sabe mucho sobre la toxicidad o la falta de toxicidad de esta medicación. En esencia, podemos reducir los años del ciclo de desarrollo de una nueva medicación utilizando una existente. El fármaco está disponible clínicamente, aunque con un propósito diferente, y, al menos teóricamente, tú o yo podríamos tomarla mañana.
Entonces, ¿qué nos lo impide? ¿Por qué no deberíamos visitar a nuestro neurólogo local y persuadirlo para que lo recete? Los pacientes son comprensiblemente impacientes cuando se trata de nuevos medicamentos. Muchos pueden tratar de tomar este atajo esperando mejorar su propia salud. En algunos aspectos, es difícil argumentar en contra de esto. Con cualquier enfermedad degenerativa, el tiempo no está de nuestro lado, pero debemos ser cautelosos. No podemos estar seguros de que el fármaco se comportará de la misma manera en las personas con EP como en las personas con diabetes.
Así que vamos a ser un poco cautelosos ... al mismo tiempo, vamos a alegrarnos en estos hallazgos. Esto es motivo de genuina emoción - de la que veníamos esperando hace mucho tiempo.
[1] Dilan Athauda, MRCP, Kate Maclagan, PhD, Simon S Skene, PhD, et al (2017) Exenatida una vez por semana versus placebo en la enfermedad de Parkinson: un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo. The Lancet DOI: http://dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(17)31585-4. Publicado el 03 de agosto de 2017.
El Dr. Jon Stamford es neurocientífico jubilado con Parkinson. Durante más de una década dirigió un laboratorio de investigación que analizaba las acciones de los medicamentos en el Parkinson antes de ser diagnosticado con la enfermedad en 2006. El Dr. Stamford estuvo entre el primer grupo de embajadores del Congreso Mundial de Parkinson en Montreal en 2010 y fue, Hasta el retiro, científico y abogado coordinador de comunicación para el Cure Parkinson's Trust. Es cofundador del grupo Parkinson's Inside-Out y consultor de investigación para Spotlight YOPD.
Fuente original: Spotlight YOPD