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Objetivo: proteger las neuronas del Parkinson

Los investigadores del instituto John Hopkins han demostrado que el uso de fármacos específicos puede proteger las células nerviosas en ratones de los efectos letales de la enfermedad de Parkinson.

Los resultados de la investigación se publicaron en la edición del 22 de agosto de la revista Nature Medicine.

Los medicamentos recientemente descubiertos bloquear una proteína que, cuando se encuentra alterada en las personas, conduce a la enfermedad de Parkinson. Para la enfermedad de Parkinson no existe un tratamiento de protección probada todavía. Sólo recientemente se ha descubierto que las causas genéticas de la enfermedad de Parkinson podrían ser utilizadas para el desarrollo de terapias dirigidas para los pacientes con la enfermedad.

La proteína LRRK2 (se "lark2") es hiperactiva en los pacientes con enfermedad de Parkinson y ocasiona que las células nerviosas enfermen y mueran. El porqué exactamente la LRRK2 hiperactiva es tóxica y lleva a la enfermedad de Parkinson sigue siendo un misterio.

Partiendo de la base que la LRRK2 hiperactiva es mortal para las células nerviosas, los investigadores especularon que bloquear la actuación de la LRRK2 podría proteger las células nerviosas. El equipo de investigación probó unos fármacos que estaban disponibles comercialmente y eran conocidos por prevenir a las proteínas como la LRRK2 de actuar y añadir  fosfatos a otras proteínas. De los 70 medicamentos probados, se encontró que ocho llegaban a bloquear la función de la LRRK2.

Dos de los ocho anteriores demostraron ser capaces de atravesar la barrera hematoencefálica. Así que los investigadores inyectaron estos dos medicamentos dos veces al día en ratones creados para llevar la enfermedad de Parkinson provocando en ellos los cambios de la LRRK2 en su cerebro. Después de tres semanas, se examinó el cerebro de los ratones para ver si las células nerviosas habían muerto.

Uno de los medicamentos proporcionaba protección casi completa contra la muerte de las células nerviosas. El otro fármaco, con unos 80 por ciento menos de células muertas que en simulacros de los ratones tratados. Un tercer fármaco, que no inhibe la LRRK2 no fue efectivo.

"Estamos curando la enfermedad de Parkinson en un ratón y ahora tenemos que descubrir los fármacos que trabajan realmente en las neuronas humanas. Entonces espero que podremos dar el salto hacia adelante para conseguir un tratamiento funcione en humanos", dice Dawson.

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