Un fármaco aprobado por la FDA para la leucemia mejora la función cognitiva, las habilidades motoras y la función no-motora en pacientes con enfermedad de Parkinson y con demencia con cuerpos de Lewy en un pequeño ensayo clínico de fase I.
Además, el fármaco, el nilotinib condujo a cambios estadísticamente significativos y alentadores en los niveles de proteínas tóxicas vinculadas a la progresión de la enfermedad.
"A mi entender, este estudio representa la primera vez que una terapia parece revertir - en un grado mayor o menor dependiendo de la etapa de la enfermedad - el deterioro cognitivo y motor en pacientes con estos trastornos neurodegenerativos", dice Pagán, uno de los promotores del estudio. "Pero es fundamental poder llevar a cabo estudios más grandes y más completos antes de determinar el verdadero impacto del fármaco."
Los investigadores informan que durante el estudio con dosis crecientes durante seis meses de nilotinib (150 a 300 mg al día), un tratamiento para la leucemia mielógena crónica o LMC, el beneficio se confirmó para todos los pacientes del estudio que completaron el ensayo (11 de 12), con 10 pacientes que informaron mejorías clínicas significativas.
Los pacientes también mostraron cambios positivos en el líquido cefalorraquídeo - en los niveles de alfa-sinucleína (α-sinucleína), beta amiloide-40/42 (Abeta-40/42) y la dopamina - con cambios estadísticamente significativos en Tau totales y p-Tau.
Los investigadores informan que durante el uso de nilotinib, la producción de dopamina aumentó en muchos pacientes, requiriendo la disminución de las dosis de L-dopa y otros fármacos dopaminérgicos utilizados para tratar el Parkinson.
Pero la eficacia observada en la función cognitiva, las habilidades motoras y mejoría de la función no-motor (como el estreñimiento) en muchos pacientes fue el resultado más significativo, dice Pagán. Los investigadores informan de que una persona en silla de ruedas fue capaz de caminar de nuevo; otras tres personas que no podían hablar fueron capaces de mantener conversaciones.
"Los participantes del estudio con enfermedad en estadio temprano respondieron mejor, al igual que las personas diagnosticadas con demencia de Lewy cuerpo, a menudo descrito como una combinación de Parkinson y la enfermedad de Alzheimer", dijo Pagán.