Tratar a los pacientes con enfermedad de Parkinson con el fármaco experimental gangliósido GM1 parece mejorar los síntomas y frenar su progresión.
Es el resultado de un ensayo llevado a cabo durante dos años y medio por parte de investigadores de la Universidad Thomas Jefferson, según informa en un nuevo estudio publicado en línea el 28 de noviembre en el Journal of the Neurological Sciences.
Aunque los mecanismos precisos de acción de este fármaco aún no están claros, el fármaco puede proteger a las neuronas productoras de dopamina de la muerte y al menos parcialmente restaurar su función, lo que aumenta los niveles de dopamina.
El equipo de investigación, dirigido por el autor principal, Jay S. Schneider, Ph.D., Director de la Unidad de Investigación de la Enfermedad de Parkinson y profesor en el Departamento de Patología, Anatomía y Biología Celular y del Departamento de Neurología de Jefferson, encontró que la administración de GM1 gangliósido, una sustancia naturalmente presente en el cerebro que puede verse disminuida en el cerebro por la enfermedad de Parkinson, actuó como un "neuroprotector" y un "neurorestauradoras" para mejorar los síntomas y durante un período prolongado de tiempo, retardar la progresión de los mismos.
Además, una vez que los participantes del estudio abandonaron el medicamento, su enfermedad empeoró. En el estudio participaron 77 sujetos y los siguieron durante un período de 120 semanas y también siguieron 17 pacientes que recibieron el tratamiento estándar actual de cuidado para la comparación.
En resumen, GM1 parece mejorar los síntomas y con el uso prolongado, la progresión de los síntomas disminuye.
"Los datos de esta pequeña prueba de concepto de estudio sugieren que GM1 tiene el potencial de tener un efecto muy positivo en la vida de los pacientes con enfermedad de Parkinson", dijo el Dr. Schneider. "Hemos estado trabajando en esto durante mucho tiempo y tenemos algunas buenas ideas sobre la manera seguir avanzando. Creo que es importante continuar con el desarrollo de esta terapia. "