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Identifican una degeneración neuronal que ayudará a tratar el Parkinson

Científicos del Centro de Medicina Regenerativa de Barcelona (CMRB) han identificado la degeneración del núcleo de las células madre neurales como factor clave en la pérdida de neuronas en los enfermos de Parkinson, lo que abre la puerta a nuevas formas de diagnosticar y tratar esta enfermedad.

La investigación, dirigida por el doctor Juan Carlos Izpisúa y que se publica este miércoles en la revista "Nature", se ha llevado a cabo en colaboración con científicos de todo el mundo y podría explicar por qué, además de disfunciones motoras, la enfermedad da otras manifestaciones como la depresión y la ansiedad.

Según ha informado el CMRB, el estudio de las células madre ayuda a entender cómo una mutación genética es responsable de las manifestaciones sintomáticas de una enfermedad y, al mismo tiempo, aporta nuevas pistas para la identificación de los mecanismos celulares que conducen a las alteraciones motoras.

Mediante la reprogramación de células de la piel de pacientes de Parkinson, que presentan una mutación específica, los investigadores del CMRB y del Laboratorio de Expresión Génica del Salk Institute de California han identificado que el daño en el núcleo de las células madre neurales juega un papel importante durante la enfermedad.

Los científicos han descubierto que una mutación en el gen que produce la enzima LRRK2, identificada hasta ahora como responsable de casos familiares y esporádicos de la enfermedad de Parkinson, altera la morfología de la membrana que rodea el núcleo de las células madre neurales.

Este daño en la arquitectura nuclear conduce a la destrucción de estas células, así como a su capacidad para generar nuevas neuronas funcionales, incluyendo las responsables de producir dopamina.

Los investigadores contrastaron los resultados hallados en el laboratorio con muestras de cerebro post-mortem de pacientes con enfermedad de Parkinson y encontraron que éstos presentaban la misma alteración en la membrana nuclear.

"Este descubrimiento ayuda a explicar por qué la enfermedad de Parkinson, que tradicionalmente se ha asociado con la pérdida de neuronas que producen dopamina y alteraciones motoras, podría presentar además de disfunciones motoras, otras manifestaciones no motoras, tales como la depresión y la ansiedad", ha explicado el doctor Izpisúa, director del CMRB.

Según Izpisúa, su trabajo "identifica la degeneración del núcleo como un factor previamente desconocido en la enfermedad de Parkinson."

Aunque los investigadores dicen que aún no saben si estas alteraciones en la membrana nuclear de células madre neurales causan la enfermedad de Parkinson o son una consecuencia de ella, indican que este descubrimiento podría ofrecer pistas sobre la posibilidad de generar nuevos enfoques terapéuticos.

Por ejemplo, durante el estudio llevado a cabo por Izpisúa, se han utilizado tecnologías de edición génica para corregir la mutación en las células madre neurales de los pacientes.

Esta corrección genética repara el daño de la envoltura nuclear, y mejora la supervivencia y función de las células madre neurales.

De la misma manera, estos estudios han demostrado que es posible reparar químicamente el daño de la envoltura nuclear de las células madre neurales, corroborando los resultados observados con la corrección genética.

Según el director de la investigación, "este hallazgo abre la puerta para el tratamiento farmacológico de los pacientes con la enfermedad de Parkinson que presenten esta mutación genética".

"Del mismo modo, -ha añadido- los ensayos clínicos actuales exploran la posibilidad del trasplante de células madre neurales, así como su posterior diferenciación con el fin de compensar el déficit de dopamina. Nuestro trabajo proporciona una plataforma excepcional para el desarrollo de ensayos similares con células de pacientes una vez corregidas".

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