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Primeros pasos de nuevas estrategias terapéuticas

Este mes la Doctora Carolina Cebrián nos ayuda a entender mejor una nueva y prometedora estrategia terapéutica, basada en contrastar la neurotoxicidad del hierro.

La compañía farmacéutica Prana Biotechnology ha anunciado recientemente el desarrollo de un compuesto con potencial para tratar la enfermedad de Parkinson. Dicho compuesto se llama PBT434 y ha superado con éxito una serie de estudios pre-clínicos designados para establecer la idoneidad de un determinado fármaco de cara a futuros estudios clínicos en humanos.

PBT434 es un compuesto nuevo que se administra por vía oral; atraviesa la barrera hematoencefálica y parece proteger a las neuronas de la sustancia negra, aquellas que degeneran en el Parkinson. El uso de este fármaco en modelos animales parkinsonianos ha conseguido restaurar su función motora.

Los investigadores responsables de la creación de dicho compuesto han demostrado que PBT434 bloquea la cascada neurotóxica de reacciones que desemboca en la muerte neuronal que causa el Parkinson. En concreto, el mecanismo de acción de este fármaco consiste en impedir que se produzca el estrés oxidativo inducido por un exceso de hierro en las neuronas de la sustancia negra.

El gran avance de este tratamiento es que ataca directamente a una de las causas de la neurodegeneración que ocurre en el Parkinson, en vez de tratar simplemente los síntomas de la enfermedad, como hacen la mayoría de terapias actuales.

Para entender mejor como actúa PBT434 es necesario comprender lo que pasa en una neurona de la sustancia negra poco antes de degenerar.

Una de las hipótesis que se barajan en la actualidad es la conocida como “multiple-hit” o, lo que viene a ser lo mismo, múltiples factores que convergen e interactúan entre si para desencadenar el desenlace fatal que ya conocemos: la muerte de la neurona.

¿Cuáles son estos factores? Algunos de ellos son el hierro, la dopamina y la alfa-sinucleína.

El mecanismo de acción de PBT434 - intentando romper la cadena de interacciones entre estos elementos - ofrece una nueva estrategia terapéutica que contrasta con las terapias que actualmente están en el mercado para tratar el Parkinson, las cuales, en el mejor de los casos, sólo sirven para paliar sus síntomas.

Por primera vez, nos encontramos ante un fármaco que puede alterar el curso de la muerte neuronal responsable de los síntomas de esta enfermedad.

"Si todo irá como previsto" - comenta Mr Geoffrey Kempler, Prana’s Executive Chairman - "presentaremos la solicitud correspondiente para finales del próximo año y comenzaremos los primeros ensayos clínicos en humanos a principios de 2014.

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